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加拿大科研人员发明利用干细胞试验治疗囊肿性纤维症药物的新方法

来源:    作者:    时间:2012-10-10    点击: 次   

    加拿大多伦多儿童医院的科研人员,利用囊肿性纤维症(Cystic Fibrosis, 缩写:CF)肺病患者的皮肤细胞,在实验室转化成诱导性多功能干细胞iPS),然后进一步分化成肺细胞,进而利用这种肺细胞作为标靶,测试各类治疗CF药物的疗效,这为在临床上更高效地筛选治疗CF的药物提供了新方法,同时为病患带来新希望。

    CF是因基因突变引起的疾病,最初感染肺部,病变部位异常的粘稠分泌物会阻碍肺部和呼吸道,导致呼吸道及肺部损伤。此外,这种分泌物还会严重影响消化系统,患者必须每天服用大剂量的消化酶方能正常消化食物。

    该科研团队的首席研究员Janet Rossant表示:由于患者细胞中都带有变异基因,利用他们的这种方法,可以提供大量的受试细胞接受不同药物的处理,进而高效地筛选出有疗效的药物。目前他们的团队正在对一种化学合成药进行试验,理论上这种药物可以逆转CF病患主要的变异基因,包括囊肿纤维化跨膜转导调节基因(CFTR)。

    加拿大新生儿中每3600名婴儿便有一例患有CF,每周有一名患者因此死亡。迄今为止,没有根治该病的方法,临床上只能缓解症状。尽管肺移植手术可以延长患者生命,但因为供体器官来源和免疫排斥的问题,很少CF患者有机会接受器官移植。多伦多儿童医院科研人员发明的新方法,为尽快治愈CF病患,带来了福音。(来源:科技部)

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