干细胞临床研究立项项目备案材料 一、项目立项申报材料诚信承诺书 （医院提供） 项目立项申报材料诚信承诺书是机构对所报送材料以及相关试验数据的真实性与合规性的诚信承诺,需由机构负责人签字并加盖机构公章,申报时需提供承诺书原件。 二、项目伦理审查申请表 伦理审查申请表按照《办法》附件3要求完整填写。 三、临床研究经费情况 应对干细胞临床研究的经费主要来源和预算金额进行说明,并提供相关证明材料,如经费来源(专项课题经费、合作经费、配套经费等)、资金来源证明材料复印件(如课题任务书复印件、合作协议复印件)及金额。如果研究经费由本机构提供,需出具机构负责人签字并盖章的经费保证书原件。 四、研究人员的名单和简历(包括临床研究单位和制剂研制单位),干细胞临床研究质量管理手册 研究人员包括干细胞临床研究、干细胞制剂制备和质量保证和/或质量控制人员。简历包括相关专业教育背景、相关工作经历、相关经验等,干细胞临床研究人员应提供参加药物临床试验GCP培训情况。 五、供者筛选标准和供者知情同意书样稿 供者指干细胞来源的自体和异体组织或细胞提供者,根据前期研究结果明确描述供体标准确定的依据及入选条件,包括供者健康状况要求、供者既往病史、个人史、家族史、疫区生活史等筛查以及供者健康指标检测(包括病原体检测等)。知情同意书的内容要写明采集方式和用途,对身体可能的伤害及发生伤害后的救护措施、补偿等。 六、干细胞制备过程中主要原辅料标准 提供干细胞制剂制备过程中使用的主要原辅材料,包括培养基、血清、抗生素、活性分子(如不同类型的生长因子、细胞因子等)、抗体等的清单、来源(包括药监机构批准情况和/或研发者或特定制备机构的质量检测记录、放行标准）、质量标准、检验及放行记录,特别是生物源性材料的检验及放行记录。 七、干细胞制剂的制备工艺,质量控制标准和制定依据,以及工艺稳定性数据等 提供干细胞制剂制备地点的总体布局图并注明各关键工艺环节的洁净度级别、制备及质控关键设备清单、制备工艺的规程及流程图以及关键工艺控制点及控制参数,工艺的主要研究及验证资料(如细胞培养、收获及制剂保存的优化、添加因子的筛选及浓度优化、诱导条件的优化等,这部分可能涉及机构的核心秘密,机构如不能提供详细资料,应提供上述研究的综述性材料)。制剂处方质量研究以及标准制定的资料,连续三批工艺稳定性考察材料。提供所有质量管理及操作S0P清单。 八、干细胞制备的完整记录和干细胞制剂质量检验报告 提供至少三个独立批次干细胞制剂制备的完整制备记录的复印件和委托第三方检验的‘质量检验’报告。‘批次’ 的定义以《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》的描述为标准定义。 九、干细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案 提供干细胞制剂标识、储存、运输和使用后追溯的管理规程。 十、不合格和剩余干细胞制剂的处理措施 对于不合格以及使用后剩余的干细胞制剂的处理措施相关文件。 十一、临床前研究报告,包括细胞水平和动物实验的安全性和有效性评价 临床前研究报告中所使用的干细胞制剂在细胞类型、制备工艺和质量标准及稳定性方面必须与用于临床研究的干细胞制剂一致。临床前研究报告内容应包括国内外研究现状、基础研究数据总结、有效性及安全性研究资料,并为临床研究设计和实施方面提供重要指导意义。临床前研究报告应注明研究机构,临床前研究项目负责人、实验目的、实验方法数据统计和试验结果等。研究报告需要承担临床前研究的单位盖公章。 十二、临床研究方案 1.研究题目； 2.研究目的； 3.立题依据； 4.预期效果； 5.研究设计； 6.受试者纳入、排除标准和分配入组方法； 7.所需的病例数； 8.干细胞制剂的使用方式、剂量、时间及疗程，如需通过特殊 手术导入治疗制剂，应当提供详细操作过程； 9.中止和终止临床研究的标准； 10.疗效评定标准； 11.不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施； 12.病例报告表样稿； 13.研究结果的统计分析； 14.随访的计划及实施办法。 十三、临床研究风险预判和处理措施,包括风险评估报告、控制方案及实施细则等 按要求提供。 十四、临床研究进度计划 研究的进度计划以周为单位记录关键时间点,例如方案完成时间,制剂制备完成时间,第一次给药时间,最后一次给药时间,报告完成时间等。 十五、资料记录与保存措施 在研究方案以及报告中均应明确本研究所涉及的一切纸质记录及电子记录的保存地址、保存年限及相应的管理制度。 十六、受试者知情同意书样稿 受试者知情同意书需涵盖研究的目的,研究单位,治疗方案,可能的不良反应及处理措施,费用以及受试者应当遵守的内容和享有的权益。 十七、研究者手册 研究者手册是项目申办方针对相关研究项目所制定的综合性信息,用于全面而详细介绍相关研究内容、相关干细胞制剂的药学和药效信息、临床前研究数据、具体研究方案和实施细则、不良事件处理措施等重要信息。 十八、相关知识产权证明文件 提供干细胞及其制剂相关的知识产权证明文件。 十九、其他相关材料 研究单位认为需要提供的材料。
问题1：关于机构申请备案材料诚信承诺书
答：项目立项申报材料诚信承诺书是机构对所报送材料以及相关试验数据的真实性与合规性的诚信承诺，需由机构负责人签字并加盖机构公章，申报时需提供承诺书原件。
问题2：关于临床研究经费情况。
答：应对干细胞临床研究的经费主要来源和预算金额进行说明，并提供相关证明材料，如经费来源（专项课题经费、合作经费、配套经费等）、资金来源证明材料复印件（如课题任务书复印件、合作协议复印件）及金额。如果研究经费由本机构提供，需出具机构负责人签字并盖章的经费保证书原件。
问题3：关于研究人员的名单和简历问题。
答：人员的工作教育经历对承担干细胞临床研究中的职责没有支持作用，如GCP培训、既往主持、承担课题和临床试验的经历，干细胞制备或药品生产管理经历。
问题4：关于干细胞制备过程中的主要原辅料问题。
答：常见问题为提供的干细胞制备过程中的主要原辅料不全。提供干细胞制剂制备过程中使用的主要原辅材料，包括培养基、血清、抗生素、活性分子（如不同类型的生长因子、细胞因子等）、抗体等的清单、来源（包括药监机构批准情况和/或研发者或特定制备机构的质量检测记录、放行标准）、质量标准、检验及放行记录，特别是生物源性材料的检验及放行记录。
问题5：关于干细胞制备工艺和工艺稳定性数据。
答：常见问题为未提供干细胞制备工艺和工艺稳定性数据。提供干细胞制剂制备地点的总体布局图并注明各关键工艺环节的洁净度级别、制备及质控关键设备清单、制备工艺的规程及流程图以及关键工艺控制点及控制参数，工艺的主要研究及验证资料（如细胞培养、收获及制剂保存的优化、添加因子的筛选及浓度优化、诱导条件的优化等，这部分可能涉及机构的核心秘密，机构如不能提供详细资料，应提供上述研究的综述性材料）。制剂处方质量研究以及标准制定的资料，连续三批工艺稳定性考察材料。提供所有质量管理及操作SOP清单。
问题6：关于干细胞质量标准和制定依据。
答：常见问题为未提供临床研究使用的干细胞制剂质量标准具体数值。包括全面的质量标准、放行标准和制定依据，如药典、临床前研究。
问题7：关于干细胞制备记录。
答：常见问题为制备记录是空白表，无第三方检验报告。提供至少三个独立批次干细胞制剂制备的完整制备记录的复印件和委托第三方检验的“质量检验”报告。
问题8：关于临床前研究。
答：常见问题为未提供或未进行临床前研究。临床前研究报告中所使用的干细胞制剂在细胞类型、制备工艺和质量标准及稳定性方面必须与用于临床研究的干细胞制剂一致。临床前研究报告内容应包括国内外研究现状、研究用干细胞制剂的基础研究数据总结、有效性及安全性研究资料，并为临床研究设计和实施方面提供重要指导意义。干细胞制剂临床前研究报告应注明研究机构，临床前研究项目负责人、实验目的、实验方法、数据统计和试验结果等。临床研究报告需要研究单位盖章。
问题9：关于临床研究方案。
答：常见问题为研究的课题名称欠规范（则公认的、科学的），或是研究设计不合理，如：研究设计应来源于临床前研究结果或两种干细胞制剂联合治疗，要循序渐进。
问题10：临床研究风险预判和处理措施未结合拟开展的干细胞临床研究项目。
答：风险评估报告、控制方案、实施细则等，结合具体的临床试验方案对研究的风险进行分析，制定相关方案和实施细则，包括出现风险的处理、购买保险等。
问题11：机构学术委员会审查意见过于简单。
答：学术委员会审查意见包含审查日期、专家委员会应到人数、实到人数、表决方式、表决过程、表决结果、审查意见、主任委员或全体参会委员签名、附委员签到表（包含参会委员姓名、工作单位、职务职称、专业领域、签字）。审查内容包括开展干细胞临床研究的必要性、方案的科学性和可行性、主要研究人员资质和细胞临床研究培训情况、研究过程可能存在的风险和防控措施、制剂制备过程中的质控措施。
问题12：知情同意书欠规范。
答：常见问题为免费提供实验用药不是收益、如伦理委员会对方案有修改意见，应体现了修改，若是修改后再审，应有再次审查意见表。 《干细胞临床研究项目备案材料的补充说明》（以下简称《说明》）提出了二十项审查要点，但在中国医药生物技术协会评审意见函中，反馈的要点重点部分不在《说明》当中有突别强调和描述，因此有必要聊聊各项材料审查要点和难点，《说明》对提交材料描述还不够完整，后续我会补充。各位吧友在申报过程中，如有问题，欢迎提问。
一、 项目立项申报材料诚信承诺书
项目立项申报材料诚信承诺书是机构对所报送材料以及相关试验数据的真实性与合规性的诚信承诺，需由机构负责人签字并加盖机构公章，申报时需提供承诺书原件。（按要求自拟诚信承诺书，法人代表签名，盖单位公章，提供原件，即可，问题不大）
二、 项目伦理审查申请表
伦理审查申请表按照《办法》附件3要求完整填写。（按要求填写完整项目基本信息等14项内容，第3页需要伦理委员会秘书亲笔签字，签署日期；末页项目负责人亲笔签字）
三、 临床研究经费情况
应对干细胞临床研究的经费主要来源和预算金额进行说明，并提供相关证明材料，如经费来源（专项课题经费、合作经费、配套经费等）、资金来源证明材料复印件（如课题任务书复印件、合作协议复印件）及金额。如果研究经费由本机构提供，需出具机构负责人签字并盖章的经费保证书原件。（注意：如果研究经费由本机构提供，需出具机构负责人签字并盖章的经费保证书原件。另外需要提供整个研究项目的经费预算表。）
四、研究人员的名单和简历（包括临床研究单位和制剂研制单位），干细胞临床研究质量管理手册
研究人员包括干细胞临床研究、干细胞制剂制备和质量保证和/或质量控制人员。简历包括相关专业教育背景、相关工作经历、相关经验等，干细胞临床研究人员应提供参加药物临床试验GCP培训情况。（先提供一份参与项目研究人员名单，包含人员姓名、单位、职称、专业、研究中的职责。后续逐一罗列各成员的简历，需特出人员参加药物临床试验GCP培训情况（即提供GCP培训证书），建议成员在本人简历后亲笔签字。质量管理手册内容较多，较为复杂，后续单独写一篇文章关于质量管理手册如何撰写） 五、供者筛选标准和供者知情同意书样稿
供者指干细胞来源的自体和异体组织或细胞提供者，根据前期研究结果明确描述供体标准确定的依据及入选条件，包括供者健康状况要求、供者既往病史、个人史、家族史、疫区生活史等筛查以及供者健康指标检测（包括病原体检测等），如：包括供者既往病史（传染病史）、家族史（遗传病史），传染病筛查包括HIV、HBV、HCV、HTLV、EBV、CMV，梅毒螺旋体感染。
知情同意书的内容要写明采集方式和用途（明确商业用途或临床研究），是否转移到第三方机构，对身体可能的伤害及发生伤害后的救护措施、补偿、隐私说明、自愿参与原则、退出机制、联系方式等。
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