美FDA再批一项CAR-T细胞治疗 Kite Pharma的Yescarta获批

美国时间10月18日，美国食品和药物管理局（FDA）宣称批准了第二款癌症基因修饰免疫细胞疗法，这是第二种个人订制化基因治疗，面向非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma，NHL）患者。

Yescarta是CAR-T三巨头之一Kite Pharma（风筝制药）公司开发的一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法，也是首款获FDA批准用于治疗特定类型非霍奇金淋巴瘤的基因细胞疗法。同时，Yescarta已被授予欧盟DLBCL优先药品（PRIME）监管支持。目前，欧洲药品管理局（EMA）正在对Axicabtagene ciloleucel的营销授权申请（MAA）进行审查，预计在2018年上半年可能获得批准。

 FDA批准风筝制药公司（Kite Pharma）对第二款癌症基因细胞疗法的销售，该疗法与今年8月美国批准第一款基因疗法采用相同的CAR-T技术。第一款CAR-T疗法是诺华制药公司（Novartis Pharmaceuticals）是用于治疗治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病。CAR-T疗法通过基因工程技术，在收集患者的T细胞后，在体外人工改造肿瘤患者的T细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，进行遗传修饰，以包括靶向和杀死淋巴瘤细胞的新基因，再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞。

 吉利德科学制药公司指出，这项治疗方案称为“Yescarta”，每位患者的费用为37.3万美元，约合人民币242万元。此前，诺华的Kymriah定价为47.5万美元，约合308万人民币。

风筝制药公司对3种类型快速发展的大型B细胞淋巴癌Diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL)进行治疗。在美国，DLBCL癌症病例占每年确诊72000例非霍奇金氏淋巴癌的三分之一。Yescarta疗法批准用于治疗对其他两种类型抗癌治疗的无效的癌症患者。
 FDA生物安全评价研究中心的Peter Marks博士说：“Yescarta的获批为那些对此前各种针对淋巴癌无效的患者带来更多的选择和希望。”
 Yescarta疗法临床试验的100多位患者，大约51%的患者在治疗后有完全治疗作用。 然而，Yescarta与之前的Kymriah一样，也有严重的副作用，细胞因子释放综合征（CRS)引起高热，流感样症状和神经系统毒性 。 据统计，曾有3位患者接受该疗法后死亡。FDA要求风筝制药进行一项长期性安全研究，并要求医院能够对CAR-T副作用进行快速发现和治疗。

FDA网站原文：https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm