美国FDA首次批准基因修饰的免疫T细胞用于癌症治疗

美国食品药品监督管理局（FDA）今天批准了一项使用基因修饰患者免疫细胞来治疗癌症的新型方法(CAR-T)。该批准被称该为“历史性决定”，因为由诺华开发的该治疗方法是美国批准的第一种基因治疗方法。
 什么是CAR-T ? CAR-T，全称是 Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法。CAR-T治疗方法包括从患者的血液中分离免疫T细胞，并使它们表达一种嵌合抗原受体（CAR）的蛋白质，使其指导T细胞靶向杀死白血病细胞。然后将基因修饰的细胞输回病人体内。虽然该治疗有时会引起严重的副作用如流感样高热等，在Novartis临床试验中，63例患有B细胞急性淋巴细胞性白血病（ALL）的年轻患者中，83％的患者缓解了疾病。所以，CAR-T实际上是一种细胞治疗，而非传统的药物治疗。
FDA批准诺华制药商品名为Kymriah（tisagenlecleucel）的方法治疗25岁以下的儿童和成年人。这些病人的B细胞ALL对常规治疗无反应或复发。美国每年大约有3100名21岁以下的人在被诊断为ALL。大多数病人都对常规治疗都有作用。

FDA在7月份举办了针对诺华的治疗方案机构咨询小组会议上，讨论诺华治疗的风险和收益。小组成员虽然提出了一些安全问题，但一致投票（10：0）赞成。
目前，还有几家公司在开发的CAR-T细胞疗法。令人担忧的是定价 ，诺华CAR-T需要花费约475,000美元。尽管价格低于预期的价格。此外，方案中T细胞的制备也是一个问题。基因修饰后的T细胞必须使用特殊生产设备，针对每个患者制备，而在临床试验中，这样的医疗机构和医院还比较短缺。
FDA今年晚些时候可能还会批准一种用于淋巴瘤治疗的CAR-T细胞治疗。研究人员正在研究治疗实体瘤的CAR-T方法。
目前中国已经批准了一种基因治疗癌症药物，欧洲市场上有两种遗传性遗病的基因治疗方。今天这是第一个获得FDA批准的基因治疗方案。